诺华高管如何领导火箭专攻儿童罕见病

最近，细胞和基因疗法公司正在积极开发新疗法。虽然许多还处于研发阶段，没有进入临床试验，但是，预计将在明后两年开展临床研究。

火箭制药是美国领先的多平台基因疗法公司，最近宣布完成与业绩不振的Inotek制药公司的合并。Inotek是一家临床阶段的生物制药公司，专注于治疗青光眼和其他严重眼疾的新型疗法的发现、开发和商业化。

合并后的公司被命名为火箭制药（Rocket Pharmaceuticals），并将重点推进针对罕见疾病和基础疾病的基因治疗项目。

火箭制药位于纽约市，由诺华前高管，负责细胞和基因治疗部门的全球项目负责人的Gaurav Shah任总裁兼首席执行官。

在诺华期间，Shah博士曾经在嵌合原抗体T细胞（CAR-T）工作。诺华的CAR-T治疗血液肿瘤获得了美国FDA的第一个批准。

（火箭CEO，Gaurav Shah博士）

此外，火箭公司最近还获得了2500万至3000万美元的D轮融资。

Rocket利用慢病毒载体（LVV）和腺相关病毒载体（AAV）基因递送的方法来搭建的多平台发展策略，这一策略针对极具挑战的罕见儿童疾病，这些疾病在没有骨髓移植或其他侵入性手术时会造成患者的早逝。

火箭公司的普通股在纳斯达克全球市场上市，代号为“RCKT”，已于2018年1月5日开始交易。

“Inotek和Rocket双方的股东对本次交易的支持是显而易见的，尤其支持我们发展成为一家完全整合的多平台基因疗法公司”，Shah博士说。

“这次合并的完成为发展我们的业务，执行我们的临床发展目标提有直接的推进作用，而且加强了我们内部的制造和分析能力。下一阶段，作为一家上市公司，我们将专注于将公司现有的5个项目管线尽快推进到主要价值拐点，以提升公司价值，实现在这些市场的先发优势。”

合并后公司的执行管理团队可谓阵容强大。首席医疗官包括Jonathan Schwartz，他曾礼来公司和ImClone公司临床开发部副总裁，领导了生物制剂的批准；新任首席运营官Kinnari Patel，在施贵宝期间曾领导六种罕见病药物还有Opdivo的监管备案。