政策驱动下的我国儿童药研发现状

儿童用药是近年来的热议话题，随着2013年我国人口政策的改变，单独二孩、全面二孩政策的实施，新生儿出生率及儿童占总人口的比例将大幅提升，而儿童用药安全、儿童专用药品短缺等问题一直未得到解决。近年来，政府部门为加强儿童药品的管理及可及性，出台了一系列相关政策，包括鼓励研发、优先评审、加强医院配备、招标采购直接挂网等进一步激烈儿童药的研发。本文通过梳理近几年儿童药的上市及申报信息，分析政策驱动下我国儿童用药的研发现状。

国家陆续出台一些儿童药的鼓励措施

自从世界范围内逐步重视儿童用药问题，我国也开始进入政策密集期，但2014年以前颁布的政策，并未取得良好效果，儿童用药行业依旧存在供给不足，无法满足临床需求的问题。为了进一步打消企业儿童用药的研制顾虑和推动研发机构开发临床急需的儿童适宜品种、剂型、规格的积极性，国家卫生计生委已先后发布两批鼓励研发儿童药品清单，并得到了国家重大新药创制专项的大力支持。药品监管部门也出台了加快儿童用药审评审批、成人药临床试验数据外推等一系列政策激励儿童药的开发。

表1. 儿童用药的部分政策

儿童专用药品的临床及注册申报少

通过检索CDE临床试验登记网址的数据显示，我国与儿童用药相关的临床试验登记条数仅173条记录。而通过以“儿”为关键词检索国内注册申报信息显示，2015年后申报处于仿制、进口和新药申请的受理号仅31条，而其中中药为7条，申报的药物主要以仿制药为主，较少在剂型、规格或适应症上的创新。从适应症分布来看，主要以呼吸、营养补充剂以及血液系统用药。因此，无论从儿童药剂型、适应症以及在儿童药品种的丰富上，我国在儿童药整体的研发与国外相比存在显著差距。

鼓励研发申报儿童药品种，企业研发动力不足

在首批鼓励研发申报儿童药品清单中，神经系统药物数量最多，占了9个名额，分别是抗抗癫痫药和精神安定药，而神经系统药物中又以精神安定药占据的比例最多。其次为血液和心血管疾病用药占6个。另外的还包括抗肿瘤、感染疾病用药、消化系统用药以及激素类产品。从治疗的适应症分布来看，主要还是用于儿童的一些难治病和罕见病的治疗。根据产品的鼓励开发类型来看，主要分为以下几类：

表3.首批鼓励研发申报儿童药鼓励开发类型

时隔两年，32个品种目前仅有7个品种有企业申报记录。清单中32种药品有25种在国内和美国均有上市；水合氯醛、双氢睾酮注射剂和凝胶2个品种3个规格在我国和美国均无上市信息；苯丙酸氮芥等4种药品仅在美国有上市药品，国内暂无已上市的同通用名药品。由此也可从侧面看到儿童药研发虽然得到政策在大力扶持，然而多数国内企业对于儿童用药的新剂型规格、罕见病治疗用药或需要开展临床的儿童药研发动力仍不足。

表4.首批鼓励研发申报儿童药品清单产品申报现状

据来源：CDE，火石创造整理

优先审批加速儿童药上市

截止2018年9月，CDE共发布了三十二批纳入优先审评的药品清单，根据整理汇总共计575条药品信息，其中因儿童用药列入优先审评的有80条（涉及62个品种）。从2016年至2018年9月被纳入优先审评的儿童用药品种来看，近两年儿童用药申报数量有呈增长趋势，在2018年9月已达24个品种。随着政策力度的加强，未来儿童用药数量可能会出现较大幅度的增长。

申请申报类型来看，在儿童药研发领域，外资企业表现较为积极，其中进口新药临床占据35%，进口上市占据18%；而国产儿童药在仿制药上市、新药生产和仿制临床的申请相对较少。从临床/上市的申请占比来看，其中上市申请占据了47%，优先审批在未来几年有望进一步加速儿童药上市历程。

政策利好下，儿童药龙头企业积极布局

在政策利好密集释放之下，儿童健康产业的创新发展也迎来好时代，一些儿童药的龙头企业已在积极构建儿童药研发技术平台。

康芝药业作为国内儿童健康领域的领军企业，积极构建科研创新体系，并率先成立了以儿童药为主要研究方向的企业博士后科研工作站。康芝药业于2016年获批设立海南省儿童药制剂工程技术研究中心，并有多个产品入选海南省高新技术产品。公司博士后工作站还成功组建了“口腔速溶膜剂”、“药物超微粒制备”及“药粉微观形态结构检测”三大技术平台。

葵花药业于2018年4月发布公告，公司拟1000万元投资设立全资子公司重庆小葵花儿童药物研究院，进一步加强对儿药产品的深入发掘和学术研究，提升儿童药品研发实力，巩固儿童药产品的品牌地位。

达因药业2014年，与山东大学药学院共建“儿童用药新剂型实验室”。2016年成立北京达因高科儿童药物研究院，致力于儿童高端制剂研究，打造全球领先的儿药研究平台。2017年，公司有5个儿药项目入选“十三五新药重大创制”。

小结

从现阶段的研发申报情况来看，儿童药的研发并未取得显著的效果，国内药企对儿童药的研发和申报的积极性依然不是很高。未来，政策的进一步落地，让企业实实在在享受到政策红利还需进一步推进落实。但也有业内人士也指出，解决儿童用药问题不是一朝一夕就能完成的，国家在做好顶层设计和政策支持的同时，科研院所、制药企业、临床机构要加强合作，儿药企业更要秉持匠心精神精益求精。儿童药不是最难研发的药品，但却是具有其特殊性的药品。机遇与挑战并存，对于儿童药的研发生产不仅是市场需求，为儿童的成长保驾护航也是医药社会人的责任。